ケイファーマ、ALS治療薬「KP2011」国内フェーズ3に向け最終準備、亜急性期の脊髄損傷「KP8011」2027年中の治験届提出に向けて治験準備

ケイファーマとは

福島弘明氏（以下、福島）：みなさま、本日はお集まりいただき誠にありがとうございます。株式会社ケイファーマ代表取締役社長の福島です。それでは、2026年12月期第2四半期の決算についてご報告します。よろしくお願いします。

最初に、会社の概要をご説明します。ケイファーマの「K」は慶應の「K」をいただきました。当社は慶應大学医学部発のスタートアップベンチャーです。我々はiPS細胞を活用した技術を基盤に事業を展開しており、特に中枢神経疾患領域にフォーカスし、アンメットメディカルニーズの解消を目指しています。

経営理念・経営方針

慶應大学の創立者である福澤諭吉先生はアントレプレナーシップを説き、また初代医学部長の北里柴三郎先生は実学の精神、すなわち「人のために尽くしなさい」ということを説いています。この2つを受けて、当社は「医療イノベーションを実現し、医療分野での社会貢献を果たします」を経営理念に掲げています。

会社概要

会社概要です。当社は2016年11月1日に創業しました。あと数ヶ月で10周年を迎えます。本社はスライド右の写真にある六本木のTri-Seven Roppongiというビルの6階に所在しています。

研究所は湘南iParkにあります。もう1つラボがあり、信濃町の慶應義塾大学病院横にある総合医科学研究棟の8階に位置しています。

会社概要｜主要メンバー

スライドはボードメンバーおよび取締役についてです。上部の3名が創業者にあたります。

事業概要｜iPS細胞の医療応用への可能性

iPS細胞は、山中伸弥先生が世界に先駆けて発明されたものです。山中4因子と呼ばれる4つの遺伝子を細胞に導入すると、すべてiPS細胞になります。iPS細胞はもともと受精卵に近い細胞です。当社では、このiPS細胞を神経領域に特化した技術を用いて神経細胞を作り出します。その一部の神経幹細胞を移植することで、再生医療や細胞治療医療という新しい分野に取り組んでいます。

さらに、iPS細胞の技術を応用して、創薬に挑戦し、新たな薬を見つける取り組みも行っています。この分野を「iPS創薬」と呼び、これら2つの領域を事業戦略の主要領域としています。

2026年12月期中間期の主なポイント

今回の中間期の主なポイントをまとめたものです。本日の発表のサマリーは以下のとおりです。

iPS創薬事業では、「KP2011」、すなわちALS（筋萎縮性側索硬化症）を対象とした創薬を展開しており、国内ではフェーズ3に向けた準備が順調に進んでいます。これには、PMDAとの事前相談や治験届の提出に向けた取り組みが含まれます。

「KP2021」は前頭側頭型認知症（FTD）を対象とした創薬です。FTDはアルツハイマー病に次いで多い認知症とされています。「KP2032」が対象とするハンチントン病については、フェーズ1/2試験に向けた準備を進めているところです。

特にFTDを対象とする「KP2021」に関しては、PMDAとの事前相談や治験の具体的なプロトコル策定を含め、着実に準備を進めている段階です。

2つ目の再生医療事業についてです。「KP8011」（亜急性期脊髄損傷）の企業治験については、すでに発表しているとおり、治験に使用する細胞に関しては、当社ではそのような施設を持っていません。そのためCDMOであるニコン・セル・イノベーション社に技術移譲（テックトランスファー）を進めている段階です。また、治験プロトコルの策定も進行中です。

「KP8031」（慢性期脳梗塞）については、大阪医療センターと提携し、治験の準備を着実に進めています。

事業開発については、ALS治療薬「KP2011」が海外において複数の製薬会社と提携交渉を進めている最中です。また、当社独自でFDA（アメリカ食品医薬品局）にコンタクトを取り、Pre-IND段階で臨床試験実施に関するコメントを得るステップを進めています。

2026年度 中間期損益状況

中間期の損益状況についてです。各開発パイプラインは全般的に計画どおり進捗しています。ただし、販管費は期初の想定より減少しています。

開示した業績予想の範囲内で推移しているものの、通期見通しの修正については、第3四半期の実績を踏まえて検討したいと考えています。

2026年度 中間期財政状況

財政状況についてです。「現金及び預金」は、研究開発費や人件費、その他運転資金の支出によって減少しています。

開発パイプライン

開発パイプラインです。上段はiPS創薬事業で、先ほど触れたALS、FTD、ハンチントン病、その他の疾患が含まれています。下段は再生医療で、亜急性期脊髄損傷が一番進んでおり、他の事業がその後に続いている状況です。

開発パイプライン｜治験結果まとめ（iPS創薬事業 KP2011）

iPS創薬事業の進捗状況についてです。開発パイプライン「KP2011」の試験において、医師主導治験フェーズ1/2a試験を実施し、安全性、忍容性、有効性が確認されました。主な結果として、安全性および忍容性では、16mgの最高用量まで投与可能であることが確認されました。

また、実薬を投与していないプラセボ群と、薬を投与している実薬群を比較したところ、実薬群のほうが症状の進行を7ヶ月間遅らせる可能性が示されています。

開発パイプライン｜新製剤開発（iPS創薬事業 KP2011）

これをもって、当社は国内開発をアルフレッサファーマ社と共同で進めています。以前は徐放錠剤を使用していましたが、粒がやや大きく、1日1回服用すれば一定量が溶け出して効果が持続するものの、飲みづらいという課題がありました。特にALSの患者さまは嚥下障害があり、飲み込むことが難しい状況のため、新製剤に変更しました。

新たな徐放顆粒製剤は、飲みやすい粒状で袋入りとなっており、一般的な風邪薬にも見られる形状です。この製剤へ変更した上で、臨床試験を進める戦略に切り替えています。

開発パイプライン｜グローバルな特許戦略（iPS創薬事業 KP2011）

出願した特許は、ロピニロール塩酸塩という化合物です。この化合物はもともとパーキンソン病の治療薬として特許が取られていましたが、その特許の存続期間はすでに終わっています。しかし、ALSに特化した用途として2017年に特許を出願しました。現状では、カナダやアメリカ、EP（欧州全般）、インド、日本で特許が査定を受けて成立しています。中国に関しては現在、最終審査中です。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業 KP2011）

進捗状況についてです。先ほど述べたとおり、製剤を変更する場合もありますが、患者数が少ない場合に特別な扱いを受けられる希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定の申請手続きも並行して進めています。特許で守られている期間とオーファンドラッグに指定されている期間で、それぞれ独占的な開発や販売が可能になる手続きです。

海外展開に関してですが、先ほどお伝えしたとおり、FDAとPre-INDミーティングを実施しました。その際、我々の質問に対し、開発計画について「これで問題ない」「結果次第では承認のステージに進める」との回答を得ることができました。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業 KP2021、KP2032）

スライドは、FTDという疾患とハンチントン病についてそれぞれ検証を行った結果です。特にFTDに関しては、国内でのフェーズ1/2試験の準備を進めています。

この病気に対する治療薬は、現在のところ世界中でまだ1つも開発されていない状況です。そのため治験の計画を立てること自体が非常に難易度が高く、時間を要しています。ただし、計画がほぼ固まったため、これから臨床試験に向けた準備を本格的に進めていく段階です。

開発パイプライン｜進捗状況（iPS創薬事業 その他開発パイプライン）

iPS創薬およびその他のパイプラインについては、スライドの記載のとおりです。

今回強調したいのは、スライドの一番下の部分です。これまで神経変性疾患、例えばアルツハイマー病やALSなどといった神経が徐々に機能を失っていく病気に取り組んできました。それに加えて、領域が近い精神疾患、例えば統合失調症など、現在でも十分な治療薬がない状況に対しても取り組んでいます。

我々はこれらの開発を目指し、統合失調症のプロジェクトに参画し、当社独自のプロジェクトを立ち上げました。現在、創薬を進めながら候補化合物を臨床段階に移行させる計画を進めています。

開発パイプライン｜iPS細胞を使った細胞移植治療の臨床研究・治験の状況（2026/6 時点）

再生医療についてご説明します。スライドは、山中先生がよく使用されている図です。iPS細胞を活用し、パーキンソン病の治療用に神経細胞に変化するよう開発したものを、パーキンソン病患者の被殻に移植します。今年2月19日に厚労省部会で了承され、その後薬価も設定されました。厚生労働大臣の承認を得ており、実際に患者さまの下に届く見込みです。

もう1つは重症心不全に対する治療です。こちらは、大阪大学の澤先生を中心としたクオリプス社が開発したものです。一方、パーキンソン病治療については住友ファーマの製品ですが、いずれも厚生労働大臣によって承認され、その後薬価も設定されました。このように、iPS細胞由来の治験が進み、ついに承認される段階に到達しています。

当社も神経幹細胞を用いて亜急性期脊髄損傷の治療に取り組んでおり、これは後ほどご説明しますが、臨床試験で良好な結果が出ました。『Nature Medicine』に関連した論文を発表し、現在多くの質問を受けています。

開発パイプライン｜脊髄損傷とは

スライドは脊髄損傷とは何かをイメージで示したものです。脊髄損傷は国内で年間約6,000人が発生していると言われており、最も多い原因は交通事故です。イメージとしてはスライドの左側にありますが、ラグビーのスクラム時に前列の選手に力がかかり、第5・第6頚椎、つまり首の骨が折れると同時に中の脊髄も切れてしまうケースです。

これまでの長い医学の歴史の中では、一生全身麻痺が治らないとされてきましたが、これをどうにか治せないかと、中村先生や岡野先生が25年以上にわたり研究を続けてきました。そして今回、再生医療による細胞移植によって脊髄をつなぎ、機能を回復させる試みが行われています。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜治療法

脊髄には血管が周囲にあります。背骨の中に髄があり、そこには血管が通っており、栄養分や酸素が行き渡らなければ活動できませんが、傷ができると免疫系の細胞が集まります。その結果、炎症が起こり腫れるのです。このような状態で細胞を移植しても、移植した細胞は集まった免疫系の細胞に攻撃され、機能しなくなります。

しかし、炎症は通常2週間から3週間ほどで落ち着き、人の体は安定します。その安定した段階を亜急性期と呼び、この時点で細胞を移植します。そうすることで細胞が定着しやすいことがわかったため、まずは亜急性期の対応を目指し治験を実施しました。

どうすれば脊髄が回復し、機能が改善するのかについて、メカニズムを解説したビデオを作成しましたので、ご覧ください。

（動画始まる）

移植された神経前駆細胞は、主に3つの働きを持つと考えられています。

1つ目は、神経前駆細胞が栄養因子を分泌し、周囲の神経組織を保護・修復するとともに、軸索の伸長を誘導することです。2つ目は、神経前駆細胞が神経細胞へと分化して周囲の神経細胞と結合し、新たな神経回路を形成することです。そして3つ目は、神経前駆細胞がオリゴデンドロサイトへと分化し、新たな髄鞘を形成して軸索を覆うことで、神経伝達の機能を向上させます。

このように移植された神経前駆細胞が、失われた神経機能を補い再生させ、神経伝達が回復する結果、脊髄損傷によるさまざまな障害が軽減されます。私たちは、脊髄損傷患者の障害された神経伝達を、iPS細胞を用いて回復させる世界初の脊髄再生医療に取り組んでいます。

（動画終わる）

開発パイプライン｜脊髄損傷に対する神経前駆細胞移植による機能回復のメカニズム

サマリーとして、先ほどのビデオにあった内容のイメージをご説明します。スライドの一番左側にあるように、まず神経がつながります。次に、移植した細胞が神経に関係するタンパク質を発現し、それにより周りに残っていた細胞を刺激して機能回復を促します。この現象は、Trophic EffectsまたはTrophic Actionsと呼ばれます。

最後は、Myelinationという、髄鞘が神経伝達を早めるために形成されるプロセスについてです。先ほどのご説明のとおり、この髄鞘形成においてもiPS細胞を利用できることがわかっています。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜ヒトiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた臨床研究開始

臨床試験についての実施方法をご説明します。本試験は大学で行われたもので、CiRA（京都大学iPS研究所）で作製した臨床用の細胞を使用しています。これを大阪医療センターで分化誘導し、神経の移植用細胞を作製しました。品質や安全性については十分に確認し、問題のない細胞を冷凍保存しています。

その後、この細胞は東京の慶應義塾大学に移送され、適した患者さまが見つかった際に使用されます。移植が実施された約1ヶ月後からは、東京の西のほうにある国立病院機構村山医療センターで、約1年間にわたるリハビリケアを受けていただく流れになります。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜ヒトiPS細胞由来神経前駆細胞を用いた臨床研究結果公表

実際には、スコアAとされる最も重症の患者さま4名が臨床研究の対象となりました。正常な方をスコアEとしていますが、どこまで回復できるかが今回の結果です。

一番の目的は、安全性の確認です。移植した細胞が異常をきたさないか、あるいは機能障害を引き起こさないかを確認することが最も重要です。もう1つは、機能面でどれだけ麻痺が改善したのか、また動けるようになったのかを評価することです。

その一例として、スライドの上の段にある改善症例では、スコアAという最も厳しい完全麻痺の方がスコアCまで改善しました。これは1年間の結果です。自力で食事をとり、車いすに乗る状況まで改善しました。もう1人の方はさらに進み、スコアEに近いスコアDまで改善し、立てる状況にまで回復したという結果になっています。

4例中2例は顕著に改善し、このような結果を示しています。残りの2例も改善傾向が見られ、これが今回の結果です。試験を終了してから最長で4年が経過した方もおり、短い期間で見ても2年になりますが、安全性に関してまったく問題なく、良好な状況です。この臨床研究の結果を基に、ケイファーマが企業治験を進めることが、私たちの目的となっています。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜臨床研究から商用製造への開発フロー

実際に、我々が治験用に製造する細胞や移植用の細胞をどのように活用するかについてです。これは、先ほどの大学や大阪医療センターが主導して行った臨床研究とは異なり、企業治験として承認を目指しています。

製造の専門施設を持つCDMOであるニコン・セル・イノベーション社と提携し、現在、技術移譲（テックトランスファー）を進めています。また、製品開発を目指し、技術を集積している段階です。

スライドにはこれまでの大きな流れが示されています。慶應義塾大学で長年検討を重ねた結果を基に、First-in-Humanの臨床試験を4例行っています。ケイファーマは臨床試験に向けて確実に取り組んでいます。

スライドに記載されている、新しい分化誘導法や移植後保護といった具体的な技術や、細胞の準備を企業として拡大するにあたり、これらをニコン・セル・イノベーション社に依頼し、右側に記載されているように、現在は治験に向けた製造を開始しています。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜これまでの流れと、今後のスケジュールの見込み

スライドはこれまでの開発状況を示しています。山中先生が2019年にiPS細胞の開発を進めた経緯として、もともとはES細胞で臨床試験を検討していたものの、それが不適切と判断され、iPS細胞に切り替えました。その後、2019年に厚生科学審議会で承認を受け、臨床試験を開始する許可を得ました。

そして、臨床試験が実際に始まり、1例目の投与は2021年12月に実施されましたが、そこから約3年の時間を要しました。その間、新型コロナウイルスのパンデミックにより、慶應義塾大学病院も治験の実施が困難な時期がありました。

しかし、その困難を乗り越え、2024年11月に4例の臨床研究を完了しました。その結果をまとめて発表したのは2025年3月です。そして来年、治験届を提出する予定で、現在は準備を粛々と進めているところです。

開発パイプライン｜亜急性期脊髄損傷（KP8011）｜今後の主な取組み

今、ニコン・セル・イノベーション社の話やCDMOについて触れましたが、もう1つ重要なポイントとして、細胞供給の体制があります。流通や保管を含め、全国どこでも対応できる仕組みを構築する必要があります。このためにアルフレッサ社にご協力いただき、現在検討を進めています。

開発パイプライン｜進捗状況（再生医療事業 その他開発パイプライン）

その他の再生医療の開発パイプラインについてです。現在、慢性期脊髄損傷や慢性期脳梗塞に対応する治療法で承認されているものはありません。これらに対して臨床試験を実施している事例はこれまでにもありましたが、当社もその実現を目指し、大阪医療センターと連携して治験の準備を進めています。

事業開発｜進捗状況

事業開発における社外との提携についてです。ALS治療薬の「KP2011」について、国内ではアルフレッサファーマ社と連携を進めていますが、現在、海外でもどこまで提携を進められるか検討しつつ、いくつかの企業と条件交渉を続けているところです。

また、FTDやハンチントンの件に加え、先月発表された亜急性期脊髄損傷に関する論文が『Nature Medicine』に掲載されたことのインパクトが大きく、現在、私たちに多くの問い合わせが寄せられています。

From Rare to Common diseases 戦略

我々の成長戦略についてです。創薬においては「Rare to Common戦略」を推進し、Rare Diseases（難病）であるハンチントン病、FTD、ALSなどを手掛けており、これらは神経疾患という共通点があります。

また、他の共通点として、アッセイ系も同様のものを使用しています。アッセイとはスクリーニングのことで、これによって創薬の効果を結びつけます。

このような集積された情報を基にして、次はCommon Diseases（一般的な疾患）であるアルツハイマー病を対象とした研究に取り組んでいます。「Rare to Common戦略」に基づき、対応を進めています。

iPS創薬事業｜ALS（KP2011）｜市場規模

スライドはALSの市場性を示したものです。アメリカでは患者数が3万3,000人と特に多く、1人当たりの年間薬価は19万ドル、約3,000万円となっています。非常に大きな売上が期待できる市場です。

一方、日本は市場規模がまだ小さく、中国は情報が十分ではありませんが、実際にはもっと患者数が多いと考えられます。現在、グローバルでは患者数が33万人いるとされており、この市場に対して良い薬を提供し、飲み薬による対応を可能にしたいと考えています。

iPS創薬事業｜その他市場規模

スライドはその他の市場性を計算したものです。この範囲を見込んでいます。

成長戦略｜再生医療事業

再生医療の拡大についてお話しします。現在、iPS細胞から神経前駆細胞や神経幹細胞を作り出し、それを移植するという流れがあります。第2世代では、iPS細胞に特定の強力な神経に有益な遺伝子を導入し、これを用いて高度化したiPS細胞を移植することを目指し、慢性期脊髄損傷の治療に向けた検討を進めています。

再生医療事業｜市場規模

スライドは再生医療の市場性を示しています。先ほどお話ししたとおり、パーキンソン病と重症心不全の治療薬について厚生労働大臣の承認が下り、薬価が設定されました。これまで間葉系の細胞で承認を受けたものは、1人当たりのワンショットが約1,500万円の価格設定でした。

今回承認されたものは5,000万円から5,700万円と、約3倍から4倍の価格アップとなっています。これを基にすると、このような市場性が見込まれるということです。非常に大きな市場性だと考えています。

成長戦略｜長期的に目指す姿

長期的に目指す方向性についてです。今後は日本だけでなく、世界を視野に入れ、世界中の患者さまに届けたいと考えています。また、iPS創薬やiPS再生医療に加えて、もう1つ新たな柱を設けるため、新しいモダリティの導入を検討し、現在調査を進めています。

成長戦略｜成長イメージ

最後のスライドは成長のイメージについてです。現在は2020年代の後半ですが、アップフロントなどをいただいており収益自体はあります。しかし、実際のマイルストーンやロイヤルティが得られるまでにはもう少し時間がかかります。ただし、急成長を遂げていくというシナリオを描いています。

これは国内のイメージですが、海外でも並行して取り組んでおり、それぞれが実現されれば事業はさらに大きくなると考えています。

以上です。ありがとうございました。

質疑応答：「KP2011」の進行抑制効果について

松本真佐人氏（以下、松本）：常務取締役CFOの松本です。「『KP2011』（ロピニロール）について、1年間投与で進行を約7ヶ月遅らせる可能性が示されていますが、これは長期継続服薬することで進行抑制効果がさらに維持・伸長されるものなのでしょうか？　また、低分子医薬品（または新製剤）にお