Heartseed、商業化・上市に向けた体制構築フェーズへ移行　「HS-001」の年内承認申請準備と「HS-005」治験患者組入れが着実に進捗

2026年12月期第2四半期（中間期）決算説明

福田惠一氏：みなさまこんにちは。Heartseed株式会社代表取締役社長の福田惠一です。本日は、ご多忙の中、2026年12月期第2四半期（中間期）の決算説明会にご参加いただき、誠にありがとうございます。

先週金曜日、8月14日に適時開示した決算短信を基に、本日はご説明します。

免責事項

免責事項です。

本日の目次

本日のアジェンダです。ハイライトを簡単にご説明したのちに、決算の概要、直近のトピックスをお話しし、最後に質疑応答の時間を取ります。

2026年12月期第2四半期（中間期）決算ハイライト

第2四半期の決算ハイライトです。はじめに、業績については、2026年12月期業績予想に対して、赤字幅が想定より抑えられて推移しています。

次に、「HS-001」については、6月1日に概略の開示を行いましたが、LAPiS試験の52週トップライン結果が、承認申請に向けた弊社方針を支持する結果となりました。詳しいデータを、今月29日に欧州心臓病学会ESCにて発表予定です。

続いて「HS-005」に関して、拡張型心筋症群の第1例目投与成功の報告を行い、その後の患者組み入れも粛々と進んでいます。

先週金曜日に開示しましたが、今後の販売体制の構築に向けてデットでの調達枠を確保しました。

そして、製造販売・業許可の申請を行い、いよいよ商業化・上市に向けたフェーズに突入しました。

2026年12月期第2四半期（中間期）決算：P/L

2026年12月期第2四半期（中間期）の決算概要です。

はじめにP/Lです。売上高に関して、提携解消前のノボノルディスク社との契約の下、第1四半期にマイルストン収入を計上しています。

売上総利益は、現状、売上原価がありませんので、売上と同様となります。

販管費は、「HS-001」の上市準備、ならびに「HS-005」の治験を中心とする研究開発費など、事業化に向けた先行投資が進みました。

その結果、営業損失は6億2,100万円となりました。

第2四半期において、営業外収益を計上しています。AMEDからの補助金が確定したことによる5,200万円、また為替差益による1,200万円が主だったところです。

結果、経常損失は5億5,100万円、純損失は、5億5,400万円となり、業績予想に対し赤字幅が想定より抑えられて推移しています。

2026年12月期第2四半期（中間期）決算：B/S

続いて、B/Sです。全体として、現預金が資産の90パーセントを占める堅牢なバランスシートを維持しています。

国内における「HS-001」の事業化および「HS-005」の治験推進に向けて、戦略的な投資を機動的に実行できる財務状況です。

2026年12月期第2四半期（中間期）開発目標に対する進捗

主な事業進捗についてご説明します。「HS-001」は、LAPiS試験の第三者機関による解析が完了し、承認申請に向けた方針を支持する結果が得られたとの報告を6月1日に行いました。

また、並行して進めている製販体制の整備について、後発事象とはなりますが、本日、東京都に対し業許可申請を実施したことを開示しました。2027年内の承認取得に向け順調に進捗しています。

「HS-005」については、EMERALD試験において、拡張型心筋症群の第1例目の投与が成功し、安全性評価委員会の承認を経たのち、同群の第2例目以降の組み入れを進めています。

また、詳細はお伝えできませんが、虚血性心疾患群の第1例目の組み入れもすでに確定しており、本年、後半以降にある国内学会において、治験施設からの症例報告があることを期待しています。

製品パイプライン

こちらは、製品パイプラインのおさらいですが、カテーテル投与である「HS-005」の拡張型心筋症群において治験フェーズに突入しています。

メインパイプラインの2か年目標マイルストン（2026年8月17日現在）

「HS-001」と「HS-005」の具体的なタイムラインです。「HS-001」に関して、これまでの開示のとおり、承認申請に向けた方針を支持するトップライン結果をもとに、PMDAさまとの調整が進んでおり、現時点において2026年内の承認申請に向けて順調な進捗であると考えています。

「HS-005」については、第1例目の組み入れが予定どおり本年上期中に実施されました。初期データではあるものの、今年後半に予定されている、日本心臓病学会や日本心不全学会などで、治験施設からの症例報告があるのではと期待しています。

HS-001：「LAPiS試験」に関する適時開示（2026年6月1日）

それでは、ここで直近のトピックスについてお話しします。

「HS-001」のLAPiS試験における52週のトップライン結果について、6月1日に概略を発表しました。主要評価項目である26週での安全性について、承認申請に向けた方針に影響を及ぼす安全性の懸念は認められませんでした。

また、副次評価項目である有効性に関しては、施設データに加え、第三者機関による判読結果も踏まえて、心臓のポンプ機能や、拡大していた心臓の縮小に関する複数の評価項目において、承認申請の方針を支持する結果が得られたものと考えています。

本開示では、概略のみとした背景ですが、後日発表したESC（欧州心臓病学会）における発表を控える中、データの新規性を維持することを意図した学会における厳格なルールによるものですので、ご理解いただければ幸いです。

HS-005：「EMERALD試験」、1例目投与成功のご報告（2026年6月12日）

続いて、カテーテル投与である「HS-005」のEMERALD試験に関して、第1例目が信州大学病院で無事行われたとの発表を6月12日に行いました。

拡張型心筋症による心不全患者でしたが、投与後1ヶ月のデータをもとに、安全性評価委員会より同群における第2例目以降の組み入れについてご了承いただきました。

開示にあわせ、記者会見を開催し、多くのメディアにお集まりいただき、記事掲載に加え映像によるニュース報道で取り上げられました。会見では、信州大学病院の担当医師から、投与の様子や、患者のインタビュー、また投与後1ヶ月の心エコーの動画などを用いたご説明をいただきました。

私自身も少々驚くような改善を示していましたが、なにぶん、未だ投与後1ヶ月ですので、慎重を期するべく、またミスリードを防ぐべく、この場での共有は控えたいと思います。一方、投与の様子については、ぜひとも株式市場のみなさまにもご感触を持っていただきたいため、信州大学病院の許可をいただいた動画を次のスライドで共有します。

HS-005：カテーテルでの心筋球投与の様子

※本記事では、スライド内の動画は再生できません。あらかじめご了承ください。

動画の再生をお願いします。

はじめに、マッピングカテーテルを用いて、左心室内の情報を取ります。カテーテルの位置情報がリアルタイムでわかります。得た情報を元にできた3Dマップですが、カラー表示から、心臓の壁の状態や、移植部位などを確認できます。

この後、いよいよ心筋球の投与に移っていきます。Ｘ線透視下で、マッピングカテーテルから投与カテーテルが突出しているのがわかります。映像にはありませんが、投与カテーテルの先端が、しっかりと壁の中にあることを心電図で確認した後、シリンジ内にある心筋球を注入していきます。一定のトレーニングは必要ではありますが、ご覧いただいたように、術式は比較的シンプルなものです。

国際学会/会議における招待講演

続いて、「社長メッセージ」と題し、弊社のホームページにて、コラムを掲載していますが、カテーテル投与である「HS-005」第1例目実施の発表後、国際学会などで招待講演の機会に恵まれました。6月にドイツのゲッティンゲンで開催された「CVBE」は、心血管に係る再生、遺伝子、組織工学などの領域の世界的リーダーが招待される学会です。

また、7月は台湾・台北で開催された「BIO Asia-Taiwan」です。こちらは、アジア各国のバイオ関連企業や政府関連機関が一堂に会する国際会議です。

いずれの会においても、「HS-001」におけるLAPiS試験の途中経過の説明に加え、「HS-005」のEMERALD試験第1例目の症例紹介を行いました。聴衆のみなさまの反応が想像以上で、低侵襲な心筋球の投与方法が、現実に臨床現場で進んでいる事実に、心筋再生医療の実用化の可能性とリアリティを感じ取っていただけたのではないかと思っています。

特殊当座借越契約の締結（2026年8月14日）

続いて、8月14日に適時開示した、三井住友銀行さまとの特殊当座借越契約の締結です。要は、いつでも使える「事前設定された借入枠」ですが、いよいよ迎える「HS-001」の国内承認申請、そして承認後の速やかな製造・販売体制の構築などを見据え、良好な信用力と堅牢なバランスシートを活かし、デットを活用した戦略的かつ機動的な調達枠を確保しました。

業許可申請（2026年8月17日）：商業化・上市に向けた体制構築フェーズへ

こちらは、本日に適時開示したものですが、東京都に対して、再生医療等製品・製造販売業の業許可申請を行いました。製品の品質管理や製造販売・安全管理に関して、薬機法の基準に適合した体制を構築・維持することが義務づけられている中、申請に向けた一定の準備が整いました。

今回の業許可申請は、弊社がいよいよ研究開発フェーズから、将来の商業化や上市に向けた実務的な体制構築フェーズに移行していることを示すものです。

ESC（欧州心臓病学会）にて「LAPiS試験」の52週のトップライン結果を発表予定

最後のスライドは、お知らせです。今月29日に、ドイツのミュンヘンにて、循環器分野における世界最大の学術集会「欧州心臓病学会」、いわゆるESCに招待され、講演を行う予定です。

「HS-001」におけるLAPiS試験の52週トップライン結果を発表する予定でいます。アカデミア向けの細かなデータを、少し要約したものとなりますが、学会翌週の極力早いタイミングで、ステークホルダーのみなさまに向けて当社Webサイトなどを通じて開示できればと思っています。

ご多忙の中、ご清聴、誠にありがとうございました。