会社概要
小林茂氏：改めまして、カイオム・バイオサイエンスの小林茂でございます。本日はお盆休みの中、またお暑い中、お集まりいただきましてありがとうございます。私もクールビズということで、この格好でやらせていただきます。よろしくお願いいたします。それでは、2018年12月期第2四半期決算説明会を始めさせていただきます。
本日のプレゼンテーションの内容としましては、まず事業概要。それから、2018年12月期第2四半期業績。そして、2018年12月期の事業進捗について、ご説明申し上げます。
まず、事業概要でございます。会社概要について、簡単にご紹介させていただきます。
私どもの事業内容は、独自の抗体創薬基盤技術を含む創薬プラットフォームを用いた、抗体医薬品の創製および開発事業。そして、創薬・診断薬に関する受託事業が、主な事業内容でございます。
本社および技術研究所は、渋谷区の本町にございます。都庁の少し西側になります。また、創薬研究所が川崎市の溝の口にございます。
設立年月日は2005年2月8日で、理研ベンチャーとして発足いたしました。
資本金は、（2018年6月30日）現在54億5,477万5,000円。
従業員数は、正社員が37名で、うち研究者が27名という内容になっています。また、契約社員が11名ということで、総勢50名弱という体制でございます。
主要株主さまは、みらかホールディングス株式会社さま、松井証券株式会社さま、大和証券株式会社さま等でございます。
経営理念・経営⽅針
私どもの経営理念・経営方針でございますが、2017年に経営体制が変わりまして、経営方針あるいは経営戦略を少し変えています。
現在の我々のミッションでございますが、「医療のアンメットニーズに創薬の光を当てる」というミッションのもとに、「アンメットニーズに対する抗体医薬の開発候補品を生み出すNo.1ベンチャー企業になること」を、目標として掲げています。
そして、経営方針といたしましては、これまでの2005年以来の経営方針、あるいは経営体制の反省を踏まえた上で、健全な経営と信頼性の確保を第一に、社会とともに成長する企業 を目指す。創造と科学をもって、アンメットニーズに対する治療薬を開発して、患者さんに貢献する企業となる。昨今のオープンイノベーションでございますが、外部連携による継続的なパイプライン創出と、企業価値向上を実現することでございます。
事業ドメイン
主な事業セグメントといたしましては、創薬事業と創薬支援事業の2つの柱がございます。
創薬事業では、治療薬・診断薬の創薬・開発といったことがビジネスの柱となっていまして、アンメットニーズの高い領域、疾患領域……すなわち、有効な薬剤がない疾患。あるいは、薬剤があっても効きが不十分である疾患。あるいは、薬剤があっても副作用が強くて、患者さんが耐えられないような疾患。
こういった疾患に対して、我々が抗体で応えていくところが、創薬事業でございます。創薬の探索から開発と、研究開発といった事業でございますので、スパンの長い事業と捉えていけると思いますが、将来の成長性が高く、その代わりに、少し中長期で考える必要がある事業セグメントでございます。
また、創薬支援事業でございます。私どもが創立以来続けてきました、抗体技術の開発。これに伴って身につけてきた、抗体回りのノウハウ・技術がございます。それは抗体作製であったり、あるいは抗体を作るための抗原というタンパク質の調製であったり、あるいはできた抗体を精製するという、そういった抗体周りのタンパク質関連の受託という仕事がございます。
ここはやはり蓄積、あるいはノウハウが物を言う分野でございます。私どもは、ここのところに自信を持って事業を進めていくことで、安定した事業を築いて（いきます）。そしてこちらは、短期的に事業が回転していくセグメントでございます。
成⻑の源泉︓抗体開発候補品を⽣み出すCapability
成長の源泉といたしまして、先ほどご紹介しましたどちらの事業セグメントでありましても、抗体開発候補品を生み出す推進力が必要になってくるわけでございます。
私どもは、複数の抗体作製技術を持っています。
その筆頭にくるのが、「ADLib®システム」という、私ども独自の抗体作製技術でございますし、これに加えて、マウス・トリの「B-cell cloning」という手法。
あるいは、ヒト抗体産生マウス・ラットを使うことができるアクセスを持っているという利点。さらに、コンベンショナルな方法ではありますが、「ハイブリドーマ法」といった技術も持っています。こういった複数の抗体作製技術を駆使して、抗体を作製していくと（いうことです）。良い抗体を、速くたくさん取る技術。これが、第1の推進力になっています。
また、創薬支援事業でご紹介しましたが、抗原タンパク質の調製。それから、抗体を生産して供給するところ。あるいは、抗体の性質をさらに良いものに変える……具体的には、親和性の向上といった、抗体の結合力を上げる技術。それから、私どもはがん領域が中心ではございますが、できた抗体の評価をする機能もございます。
そして3つ目が、外部ネットワークを通じたシーズ探索力でございます。私ども研究者は、自分で言うのもなんですが、非常に意欲を持った研究者が集まっているわけでございます。そういったものが、外部の質の高い研究者、あるいは大学・研究機関とのネットワークを築き上げまして、新しいネタ探し、あるいは抗原探索に強みを発揮しているわけでございます。
こういった、3つの推進力。これらを使いまして、私どもの事業を進めていくことになっています。
収益モデル
私どもの収益モデルでございます。
創薬事業は先ほど少し触れましたが、一般的に医薬品開発の流れで見ますと、基礎・探索研究がございます。前臨床試験、臨床試験、そして承認審査といったプロセスを経て、薬が世の中に出てくるわけでございますが、これの期間が、おおよそスライドにお示ししたとおりの期間がかかると。
私どもは、ここの最初から最後までのすべてを、自社でやるつもりではございませんので。
基礎・探索研究、そして前臨床試験、あるいは臨床試験の最初の部分。臨床開発で、よく「フェーズ1」「フェーズ2」「フェーズ3」と言われますが、初期の部分のフェーズ1まであたりをやって、導出をしていくのが基本的な戦略でございます。その後、契約一時金・マイルストーン・売上に応じたロイヤリティを頂戴することで収益を上げていくのが、創薬事業でございます。
一方、創薬支援事業でございますが、こちらは抗体作製や、タンパク質の調製あるいは培養・精製というような、お客さまのご依頼に応じて事業を進めていく受託事業でございます。従いまして、製薬企業さまであったり、バイオテックの企業さまであったり、研究機関・大学であったりというところが、こちらのお客さまになります。
こちらは繰り返しになりますが、事業の回転が早いということで、短期的に収益を上げていく、回転をさせていくセグメントでございます。
損益計算書
続きまして、2018年12月期第2四半期の業績について、ご説明申し上げます。
損益計算書でございますが、売上高が9,200万円、売上原価が6億9,900万円、研究開発費が4億3,500万円、その他が2億6,400万円、営業利益がマイナス6億700万円、経常利益・当期純利益ともにマイナス6億300万円となっています。
売上高の内訳でございます。創薬事業として、「BMAA」……これは抗セマフォリン3A抗体でございますが、私どもが（2018年）3月に、カナダのSemaThera社と、共同開発ライセンスおよび独占的オプション契約締結に伴うオプション料を計上しています。また、創薬支援事業としまして、抗体作製の委託研究およびタンパク質調製に関する受託収入を、複数の製薬企業さまから案件を頂戴して、計上しています。
研究開発費でございますが、「CBA-1205」という開発コードです。これは従来、みなさまには「LIV-1205Naked」というコードナンバーでご紹介してまいりましたが、このたび開発ステージが、臨床にまた近付いてくることもございまして、開発コードを「CBA-1205」と変更いたしました。Chiome Bioscience Antibodyということで、「CBA」というコードを付けています。
これの臨床開発に向けて、原薬および製剤の開発が順調に進んでいるわけでございますが、この部分がいわゆるCMCの開発で、お金がかかる部分がございまして、研究開発費が増加しています。
また、創薬シーズ研究開発および、創薬技術開発に関する国内外研究機関との共同研究もいくつか進めていまして、共同研究費というかたちで研究開発費に含まれています。
貸借対照表
貸借対照表でございます。
2017年12月期末に、現預金として40億2,700万円がございましたが、2018年12月期第2四半期末で、現預金が33億3,200万円という数字になっています。私どもはこのお金を有効に使いまして、先ほどの「CBA-1205」の自社開発を進めると同時に、新しい探索・創薬のプロジェクトを立ち上げていくことに、活用をしていく予定でございます。
事業セグメント・重点課題
次に、2018年12月期の事業進捗をご紹介いたします。
創薬事業では、アンメットニーズの高い疾患領域に対する抗体創薬開発を行う。その抗体の開発は、できれば非臨床開発のところで、導出の機会があれば導出する。あるいは、臨床開発の初期の段階……フェーズ1あるいはPOCが取れる段階で、「フェーズ1」「フェーズ2a」という言葉を使うことがありますが、そのあたりまでやって導出をすることが、この創薬事業でございます。
それに伴って、契約一時金、マイルストーン収入、承認に伴うロイヤルティ収入をライセンス先からいただくことになります。私どもとしての重点課題は、この事業ではやはり、抗体を作る力をとにかく向上する。いい抗体を早くたくさん取って、それを評価して、ものにしていくという、パイプラインの拡充と研究開発力の向上が必要になってまいります。
また、「CBA-1205」のところで申し上げましたように、初期の臨床試験までを私どもがやっていく方針です。これまでカイオムにはなかった臨床開発の態勢を構築するということで、すでに人材の採用等も含めて、対応を進めています。
創薬支援事業につきましては、製薬企業さま・バイオテック企業さま、あるいは診断薬企業さま、および大学等の研究機関。こういったお客さまからのご要望に応じて、タンパク質の調製を行って、サービス料を頂戴する事業でございます。
こちらで私どもが重点的に課題として考えていますのは、1つは、やはりお客さまの数を広げることでございます。それから、従来のお客さまをさらに深く掘り下げていくこともございます。
後ほどまたご紹介差し上げますが、受託事業につきましては、これまで、ともすれば1社に依存しがちな部分がございましたが、今期に入りまして、複数の製薬企業さまとのお取引が始まっています。このトレンドを今後も続けていくことが、私どもの今後の課題になってまいります。
創薬事業（パイプライン）①
まずは創薬事業について、もう少し詳しくご説明申し上げます。
パイプラインごとにご紹介いたしますと、まず第1に「BMAA」（ヒト化抗セマフォリン3Aモノクローナル抗体）でございます。この抗体につきましては、カナダのSemaThera社において、オプション契約に基づく評価を実施中でございます。この評価期間中に、オプション権の行使または不行使を判断するということで、現在先方で評価をいただいているところでございます。
簡単に、この抗体の経緯をご紹介いたします。当社の抗体作製技術でございます、「ADLib®システム」技術を用いて取得した、抗セマフォリン抗体。これをヒト化しまして、横浜市立大学の五嶋教授との共同研究で、選択性と機能阻害活性を備えた抗体として、確立したものでございます。
今回、SemaThera社との契約に至った背景といたしましては、私どもは抗体を持っている。そしてSemaThera社は、セマフォリン3Aに特化した医薬の開発を目指して設立されたベンチャーでございます。
従いまして、彼らはセマフォリン3Aに特化した医薬を目指すことで、抗体あるいは低分子、こういったものを探している。私どもは抗体を持っているということで、うまく手を結んだということでございます。想定している適応疾患は、糖尿病黄斑浮腫という、非常に厄介な目の病気でございまして、成人の失明に至る原因の一番目に挙げられる疾患でございます。
この抗体の期待としましては、免疫系の疾患、あるいは中枢疾患等に、セマフォリン3Aが関連していると言われていまして、論文や研究がなされているわけでございます。そういう領域での研究開発が進んでいくことを期待しているわけでございますが、まずは糖尿病の黄斑浮腫という特定の疾患で、評価を進めていくことになります。
この抗体につきましては、私どもは日本・アメリカで特許が成立していまして、ヨーロッパでは審査中という状況でございます。この糖尿病黄斑浮腫という領域でのアンメットニーズは、先ほど申し上げましたように、成人の失明の主な原因疾患でありますから、従来使われている治療薬に加えて、あるいは、従来使われている薬剤では効果が見られない患者さんに対して、この抗体を治療薬として開発するのが、SemaThera社の目的であり、私どもの期待するところでございます。
糖尿病網膜症・糖尿病黄斑浮腫はどういう疾患かと言いますと、目の奥にございます、網膜。ここに物の像が映って、私たちは物が見えるわけですが。その網膜のところに毛細血管が走っていますが、糖尿病になりますと、この毛細血管がもろくなりまして、そこから血液成分が眼球に漏れ出すことがございます。そうしますと、そこに浮腫が起こります。
結果として何が起こるかと言いますと、（スクリーンに投影している）写真にございますように、エッフェル塔が歪んで見える。あるいは、視野の一部分が暗転して物が見えなくなる。そして、最終的には失明に至るという、そういった疾患でございます。SemaThera社は、まずここにターゲットを絞りまして、動物評価を現在進めているということでございます。
創薬事業（パイプライン）②
次に、私どもが導出をいたしました、「ADCT-701」（ヒト化抗DLK-1モノクローナル抗体の薬物複合体）でございます。
私どもがスイスのADC Therapeutics社に導出をいたしまして、現在は先方にて、臨床開発に向けた最終段階の準備が進められています。2018年の4月、アメリカのがん学会（AACR）において、ADCT社が「ADCT-701」の前臨床試験の結果を発表しています。
発表の要旨としましては、「ADCT-701」は、DLK-1を発現するがんモデルのin vitroおよびin vivoの試験において、強力かつ特異的な抗腫瘍活性を示し、ラットのモデルで優れた血中安定性と忍容性が示されたことで、臨床開発に向けて進んでいくという内容の発表でございます。
このADC抗体の目標とする、解決すべきアンメットニーズといたしましては、肝臓がんをはじめとする固形がんで、標準療法では十分な治療成績が得られない患者さんに、新たな治療法を提供することでございます。
肝臓がんは比較的最近まで、薬剤による治療の選択肢が少ないところでございます。従いまして、こういったADC抗体によって、DLK-1を発現している患者さんに新しい治療法を提供することが、私どもの解決すべきアンメットニーズだと考えています。現在、ADCT社での開発は順調に進んでいまして、2019年中のフェーズ1入りだという予定をうかがっています。
創薬事業（パイプライン）③
次に、私どもの自社開発品でございます、「CBA-1205」……従来は「LIV-1205」と申し上げていた抗体でございます。
臨床開発に向けて、ADCC活性といった抗腫瘍活性を、従来の「LIV-1205」よりも若干高めた抗体産生細胞株を使って、Master Cell Bank（MCB）……これは、商業用生産に使われる細胞株でございます。これの開発が、計画どおりに進捗しています。この抗体を使いまして、私どものレギュレーションに沿ったかたちで、来年（2019年）GLP毒性試験を実施する予定でございます。
また、臨床開発体制の構築ということで、先ほど「人員の採用も対応している」と申し上げましたが、臨床試験の実施に必要な、実際に臨床のデータの管理・収集をしてくれるCRO（Contract Research Organization）といったところ。それから、国内のKOL（Key Opinion Leader）の先生とも、すでにコンタクトを開始しています。
また、今年（2018年）の4月には、この「CBA-1205」の標的分子でありますDLK-1に関連する共同研究を、新潟大学と行っていましたが、その研究成果がアメリカの論文誌に掲載されています。その内容は、DLK-1を含む肝前駆細胞マーカーが複数発現している肝細胞がんは、予後が悪いということで、悪性度が高いことがわかっています。
また、DLK-1陽性の肝細胞がんの中で、いくつか見えているマーカーがございます。肝臓がんになると、例えば血中に出てくる物質……そういったものをマーカーと申しますが、その中でもDLK-1は、割合高率に認められることがございまして。
DLK-1をターゲットとした、発現している患者さんを層別化することによって、治療効果を上げていくといった、肝細胞がんでの高い治療効果を期待することが、この論文のポイントになっています。
この分野・抗体に対する、我々が解決すべきアンメットニーズでございますが、肝細胞がんに多く発現しているDLK-1をターゲットといたしまして、有効な治療薬がない、悪性度の高い腫瘍に対する新たな治療法を提供していくことが、私どもの目標でございます。
創薬事業（創薬研究プロジェクト、他）
アーリーステージの創薬研究プロジェクトでございます。
パイプラインの拡充に向けた取り組みを行っていまして、新規創薬シーズに関わる創薬研究開発の推進および、新規の創薬プロジェクトの発足に向けて、国内の研究機関と共同で、アンメットニーズが存在する疾患領域で新規共同研究を開始しています。
具体的には、第2四半期までに4件の新規共同研究を開始いたしまして、（2018年）8月現在、5件の抗体作製共同研究案件が動いています。
また、技術ポートフォリオの充実に向けた取り組みでございます。抗体創薬力向上のための技術力強化に向けた活動も推進していまして、第2四半期までに2件の新規共同研究を開始しています。
私どもの技術ポートフォリオについて、ごく簡単にご紹介いたしますと、タンパク質の調製といった部分。それから、抗体作製……複数の抗体作製技術を使って、抗体を作っていく部分。それから、抗体エンジニアリング。できた抗体の性能を、さらに高めるといった技術。こういった部分の技術ポートフォリオがございます。
創薬事業（パイプライン開発状況）
創薬事業のパイプライン開発状況をまとめますと、このスライドのようになります。
「ADCT-701」は、ADCT社が来年（2019年）臨床試験に入る予定で、開発を進めています。
「CBA-1205」につきましては、私どもの最初の自社開発品で臨床試験に入れていくということで、2020年の臨床入りを目指して開発を進めています。
「LIV-2008」でございますが、これは標的分子TROP-2という標的でございます。がん領域でございますが、これにつきましても、現在導出活動を継続しています。
「BMAA」につきましては、先ほどご紹介いたしましたように、SemaThera社において、糖尿病黄斑浮腫を対象として評価を進めています。
そして、創薬研究プロジェクトが、現在はインハウスで8件ございます。領域といたしましては、がん、あるいは感染症・希少疾患といったものでございます。
繰り返しになりますが、いずれもアンメットニーズの高い領域の疾患をターゲットにしています。
創薬支援事業
創薬支援事業でございますが、製薬企業さまとの取引が中心でございます。従来からのお客さまであります、中外製薬グループとのビジネスを中心にして、国内外の企業および研究機関に向けて、タンパク質調製・抗体作製サービスを実施しています。
この部分での売上拡大の取り組みといたしまして、新規のタンパク質調製・抗体作製サービスの営業活動を積極的に実施していまして、国内の製薬企業さまを、この第2四半期にかなりの数として、訪問させていただいています。
その具体的な成果といたしまして、これまでお取引先でございました、中外製薬株式会社さま・田辺三菱製薬株式会社さま、およびその海外子会社に加えまして、今期は新たに協和発酵キリン株式会社さま・小野薬品工業株式会社さまからのお取引が始まったということです。
このビジネスの大事なところは、リピーターになっていただくことでございます。私どもは現在、協和発酵キリン株式会社さま、あるいは小野薬品工業株式会社さまのいずれも、幸い私どものサービス・質にご満足いただいていまして、リピーターになりつつあるかなといったところです。私どもも、さらに精進していきたいと考えているところでございます。
以上、雑駁ではございますが、第2四半期の決算説明とさせていただきます。ありがとうございました。