Delta-Fly Pharma、「DFP-10917」単剤で米国FDAと条件付き承認協議へ　TP53含む予後不良遺伝子変異患者で有効性示唆

2026年3月期のサマリー

江島淸氏（以下、江島）：Delta-Fly Pharma株式会社代表取締役社長の江島です。2026年3月期のサマリーの中から、研究開発の取り組み方とパイプラインの進捗についてご説明します。

研究開発の取り組みについては、開発パイプラインが6本あり、そのうち5本が臨床試験を進めている段階です。各パイプラインにおける特許承認の取得や申請、更新といった選択と集中の取り組みについても簡単にご説明します。

パイプラインの進捗については、臨床第3相試験（臨床第2相試験/臨床第3相試験含む）と臨床第2相試験、この2つの段階において臨床試験を進めています。

臨床第3相試験の取り組みとしては、「DFP-10917単剤」「DFP-14323」「DFP-17729」があります。

臨床第2相試験については臨床第1相試験／臨床第2相試験も含めて取り組んでおり、その中で「DFP-10917とベネトクラクス（VEN）の併用」、「DFP-14927」はアメリカで、「DFP-11207」は日本で実施しています。

開発パイプラインの状況

詳細についてご説明します。

「DFP-10917」という点滴静注剤について、再発・難治性の急性骨髄白血病患者を対象に実施した治験です。臨床第3相試験の中間解析が終了しました。この中間解析の結果を受け、安全性独立委員会であるDSMBの提言に従い、試験そのものをいったん停止しました。

試験を停止しなければデータの解析ができず、対照群との差異を確認できないため、試験を止めた次第です。なお、安全性に関する問題があったわけではありません。

その結果、私どももようやくデータの詳細を確認できるようになりました。そのデータを入念に精査したところ、有意差は確認されませんでしたが、奏効率（効果の指標）は対照群よりも良好でした。

対照群には強化療法と非強化療法の2群がありますが、強化療法（一般的な療法）群との層別解析において、全生存期間は「DFP-10917」群の方がより高い結果となりました。

特にDSMBの先生方から強く推奨された項目ですが、「DFP-10917」の単剤は、TP53を含む予後不良の遺伝子変異を有する患者集団において有効性を示唆する結果でした。

多くの患者で「DFP-10917」が効果を示したことから、この3つの項目を踏まえ、有意差がなかったとしても非常に価値のある臨床データとして、現在FDAに条件付きの申請を進めています。

「ベネトクラクス（VEN）」併用試験に関しては、臨床第1相試験／臨床第2相試験がすべて終了し、第2相試験部分の症例登録も先頃完了しました。フォローアップは現在も継続中です。

データモニタリング委員会の結果によれば、安全性についてはまったく問題がなく、認容性も高いとの判断をいただいています。

臨床第1相試験での奏効率は50パーセントであり、CR1例とMLFSの評価項目も含め、安全性と効果の両面で良好な結果が得られました。

効果を評価する臨床第2相試験では、奏効率が53パーセント、CR相当のCRiが3例、MLFSが3例、さらにPRが3例という結果が得られています。

これらのPR3例も、基本的には「ベネトクラクス（VEN）」の併用レジメンが1回施行された後の患者に確認されたものであり、このPRにも非常に意味があるとのコメントを臨床の先生方からいただいています。

この状況を受けて、FDAとこの結果をもとに次の臨床第3相試験に入るのではないかと考えています。そのため、FDAとの臨床第2相試験終了時相談（End of Phase 2 Meeting）の開催を近々に計画しています。現在、さまざまな資料作成や準備を進めています。

日本においては、以上の状況を踏まえたうえで、日本新薬が臨床第1相試験を現在も継続中です。

開発パイプラインの状況

「DFP-14323」は経口剤で、対象は末期の肺がん患者です。日本では臨床第3相試験に入っており、現在は順調に進んでいます。国内では、臨床30施設で症例登録が鋭意継続中です。

「DFP-17729」も経口剤で、末期の膵臓がん患者を対象に臨床第2相試験および臨床第3相試験を実施しています。現在は、臨床第2相試験／臨床第3相試験のうち、第2相試験部分の症例登録を進めています。

この試験は、日本で前例のないアダプティブ・シームレスデザインを採用しており、エンドポイントである生存期間を効率的に検証できる仕組みです。

また、臨床第2相試験／臨床第3相試験の中で確認された優越性の程度に基づき、臨床第3相試験の症例数を調整します。臨床第2相試験で効果がかなり良好であれば、臨床第3相試験で必要な症例数が減少する設計となっています。本年7月頃には症例登録がすべて完了する見込みです。

データ解析は症例登録が完了した後、数ヶ月間で行われ、その後、臨床第3相試験に移ります。このプロセスでは、症例数の増減などを含むさまざまな準備を進める必要がありますが、数ヶ月程度で速やかに次の臨床第3相試験に移行できる見通しです。

「DFP-11207」は、胆道がんを対象とした経口剤であり、医師主導治験として実施されています。当社自らが治験を実施しているわけではなく、臨床の先生方にお願いして進めている試験です。

この試験については、一般社団法人日本肝胆膵オンコロジーネットワークとの共同プロジェクトとして、当社が臨床治験薬の提供とサポートを行いながら、臨床第1相試験／臨床第2相試験を進めています。

臨床施設としては、神奈川県立がんセンター、大阪国際がんセンターに加え、埼玉県立がんセンターで実施する予定です。

「DFP-14927」は、「DFP-10917」のDDSであるポリエチレングリコールの誘導体であり、米国で臨床第1相試験の拡大試験を実施中です。この拡大試験は、当初大腸がんを対象としていましたが、より迅速かつ効果的に進めるため、現在は膵臓がん患者を対象としています。

GEM/nab-PTX併用療法が無効の膵臓がん患者を対象に、病勢コントロール率（DCR）の改善が25パーセント以上となれば、次の第2相試験、または臨床第2相試験／臨床第3相試験に進む見通しです。

以上で、私からのご説明は終わります。

2026年3月期 通期決算の概略

黒滝健一氏（以下、黒滝）：取締役管理部門担当の黒滝です。2026年3月期の決算概要と、2027年3月期の予想についてご説明します。

2026年3月期について、損益計算書において事業収益はありませんでした。先ほど江島から説明があったとおり、当社のパイプラインの開発を進めたことが主な内容です。特に事業費用に関しては、「DFP-10917」関連の研究開発が進展した影響もあり、増加しました。

全体としては概ね通期の計画どおりに着地しましたが、事業費用は計画に対して107パーセントかかりました。

内訳として、研究開発費が計画比110パーセント、一般管理費が計画比95パーセントとなっています。営業損失、経常損失、当期純損失はそれぞれ16億円を超えており、計画比でいずれも107パーセントを上回る結果となりました。

2026年3月期 通期決算の概略

貸借対照表についてご説明します。

研究開発の加速に伴い、現預金の減少と債務の増加が生じていますが、これらは計画の中で想定内のものであり、投資を進めてきました。一方で、現預金の減少が見られるため、今年1月に第11回新株予約権による資金調達を確保し、現状では適切に権利行使を進めている状況です。

2025年前期と比較した場合、増減としては現預金・債務ともに2億円前後の減少となっており、財務状況としては厳しいものの、将来の成長を見据えた先行投資を進めています。これに伴い、貸借対照表の改善が必要になると考えています。

事業計画（2027年3月期予想）

今期、2027年3月期の計画ですが、2026年3月期と比較すると、先ほど江島から説明がありましたように、「DFP-10917」の単剤についてはいったん開発が停止しています。そのため、当該開発費は発生しません。

「DFP-10917+ベネトクラクス（VEN）」の臨床第1相試験／臨床第2相試験は終了しましたが、一部フォローアップが数例残っているため、施設費用などが発生します。ただし、これらも徐々に終息する見込みであるため、「DFP-10917」関連の開発費用は圧縮できると想定しています。

「DFP-14927」については、臨床第1相試験の拡大試験にあたるため、それほど大きな費用にはならない見込みです。

国内で進めている「DFP-14323」と「DFP-17729」については、臨床第3相試験と臨床第2相試験／臨床第3相試験が進行中です。「DFP-17729」の臨床第2相試験は7月までに完了する見込みであり、その後、臨床第3相試験の準備に入る予定です。

このような研究開発費用の増減を踏まえ、全体としては、約80パーセントの経費で今期を運用できると考えています。それに伴い、営業損失は13億円強の損失を見込んでいますが、重要なパイプラインへの投資は継続して進めていきたいと考えています。

資金調達と財務状況

資金調達のハイライトです。2026年3月期は、4月に第10回新株予約権と第2回無担保社債の発行を行い、約11億5,000万円の調達を完了し、順次資金使途に充当しています。

また、1月に第11回新株予約権を発行しており、4月末時点で行使率が61パーセントとなっています。残りの権利行使についても、順次進めていく予定です。

調達資金の充当状況

全体のこれまでの調達内容の充当状況については、スライドに記載のとおりです。

開発パイプラインの状況と今後のスケジュール

2027年3月期の全体的な計画の概略についてご説明します。各パイプラインにおける昨年公表した計画に対し、今期、新しい計画を示しています。

「DFP-10917」関連について、「ベネトクラクス（VEN）」との併用による臨床第1相試験／臨床第2相試験は、昨年の計画どおりに終了しました。今期については、臨床第3相試験の準備とフォローアップを継続し、来期から臨床第3相試験を開始する予定です。

最終的に、症例登録、フォローアップ、解析を約3年かけて進め、2031年3月期には上市に向けた申請を計画しています。

「DFP-10917」の単剤については、昨年示した計画どおりに終了しましたが、一部、計画どおりに進まなかった点がありました。そのため、FDAへの報告と相談を9月にかけて進める予定です。

日本に関しては、日本新薬による公表を基に、2027年3月期、すなわち2026年度を基準に臨床第1相試験を完了する予定となっています。

国内の「DFP-14323」については、臨床第3相試験で症例登録を行っています。一部症例の追加登録がやや遅延している部分もありますが、8ヶ月から9ヶ月ほどの延長でキャッチアップが可能と判断しており、この計画に関しては修正を加えています。

「DFP-17729」については、臨床第2相試験の開始がやや遅れたことにより、スケジュールに若干のずれが生じています。ただし、今期中に臨床第2相試験が完了し、臨床第3相試験へ進む過程にあります。

今期から来期にかけて内容の精査を行いながら、症例数の増減に応じたアダプティブ・デザインを採用した上で、臨床第3相試験の症例登録を進めていく予定です。その後、最終的な申請に向けて取り組み、2029年3月期に完了し、2030年の上市を見込んでいます。

「DFP-11207」については、今年1月に開始できる環境が整い、現在、先生方が第1症例の候補選定や症例登録の準備を進めていると聞いています。そのため、当社としては先生方からの報告を待つ段階です。

どちらにしても、臨床第1相試験／臨床第2相試験については、フォローアップと解析を約2年間で進めていく計画を立てています。

「DFP-14927」については、臨床第1相試験の拡大試験を進める予定です。

「DFP-10825」については、現状、すべてのパイプラインを同時に進めることは難しいため、臨床第1相試験の準備を延長することとしました。

以上が、各パイプラインにおける計画となっています。

ライセンス活動と財務活動の取り組み

ライセンス活動および財務活動の取り組みについての計画です。

「DFP-10917」関連を中心に、提携候補先に一定の結果を示せる状況となりつつあります。これは当然ながらNDAを締結後に可能となるものですが、現在、積極的に海外の製薬企業との交渉を進めています。今後も、新たな提携先の獲得を目指していきたいと考えています。

その他パイプラインの海外提供や共同開発も含め、連携が可能であると考えており、鋭意現状動きながら進めていきたいと考えています。

財務活動について、前期はバランスシートに大きな負担がかかりました。そのため、研究開発を推進することを目的に、ライセンス活動を進めることはもちろんですが、機動性の高い資金調達も併せて実施していきたいと考えています。

具体的には、導出活動による研究開発費の確保や新たなスポンサーの獲得を中心に進めていきます。また、ファイナンス・ストラクチャーを検討し、機動性の高い資金調達活動を実行する方針です。

以上が、今期の計画における取り組み方針となります。ご説明は以上です。

質疑応答：単剤に関する条件付き承認の意味合いと対象患者群について

質問者：単剤試験についておうかがいします。中間解析の結果を基に、単剤について条件付きで承認を行う件で米国FDAとの協議に入るとのことですが、この場合の条件付きの意味合いについて教えてください。

具体的には、対象を絞って行うという意味での条件付き承認なのか、それとも承認自体はされるものの、後から追加の第3相試験、資料や情報提供を求められるような限定的な承認といったかたちなのでしょうか？

アメリカの制度がよくわからないため、条件の意味についてご教示いただければと思います。

江島：主な項目としては、奏効率の部分で、スライドに記載した①、②、③といった項目があります。

有意差は確認できませんでしたが、有意差の有無はプロトコルに則っていたかどうかの問題にすぎません。効果としては、奏効率が対照群よりも優れていたことが挙げられます。

AML治療の中心となる強化化学療法群との比較においても、全生存期間（OS）が基本的に長い結果となりました。

また、従来は効果がまったく期待されていなかったAMLの患者、特にTP53遺伝子変異の患者として7例または8例のケースで、効果が見られました。

これら3点を中心に据え、米国FDAに対して「条件付き承認をいただきたい」と承認申請を行った場合、①②③の結果が非常に好意的に評価されれば、無条件で承認・販売が可能となる可能性があります。

ただし、条件が付される可能性があります。市販後に「こういった項目の試験を実施して欲しい」や、追加で「こういった小さな試験を追加してほしい」などを米国FDAとやり取りすることが、通常の条件付き承認申請のプロセスとなります。

質問者：期初に計画していた単剤の対象患者群や指標とは異なり、今回の承認を求める際には、かなり患者対象が絞り込まれる形になってしまうのでしょうか？

江島：もともと再発AMLの患者には特徴があり、このような患者によく効く治療法として、例えば③の項目や対照群の強化化学療法がよく効いていたことが挙げられます。

照らし合わせると、当初予想していた市場と比べると多少減少しますが、ある程度の市場規模は期待できると考えています。

ただし、条件付きの1つとして、承認後に「小さな試験を実施してください」、または承認前に「小さな試験を、こういった項目で実施してください」と指摘される可能性は十分に考えられます。

質問者：そこは、米国FDAとの協議次第で結果が決まるということでしょうか？

江島：おっしゃるとおりです。

質疑応答：「DFP-10917」のライセンス活動と市場性について

質問者：「DFP-10917」のライセンス活動に関して、単剤としてはまだ確定しておらず、今後米国FDAとの協議で承認を得られるか、またはどのような条件が付くかは不明な状況です。

「ベネトクラクス（VEN）」との併用に関しても、臨床第2相試験のデータは良好である可能性があるものの、完遂には至っていないという段階です。

このような状況下で、具体的に相手先との交渉を進め、ライセンス活動を成功させることができるのか、さらには契約締結や金銭的な合意まで持っていけるものなのか疑問に思っています。少なくとも、今期中に成果を出すことは難しいのではないかと感じています。

この点について、ぜひ社長のご見解をお聞かせください。

江島：現在、市場が大きいのは、あくまで「ベネトクラクス（VEN）」との併用です。しかし、AMLにおいてこれまでまったく治療法がなかった中で、「DFP-10917」の単剤試験でかなり良いデータが得られたと理解しています。

現在、交渉を進めている会社からも、まずは「米国FDAとの条件付きの交渉は成功することを期待しています」と言われている段階です。最終的には、併用市場で大きな市場を獲得したいと考えています。

質問者：交渉相手としては、単剤ももちろん魅力的かと思います。加えて併用療法においては、さらに大きな市場が見込めるため、併用療法も含めた「DFP-10917」のすべての権利を取得していくという理解でよろしいでしょうか？

日本では、別の会社が治験を行っているとのことですが、具体的にどの地域までを視野に入れているのでしょうか？　権利交渉は、グローバルで日本を除くかたちになるのか教えてください。

江島：おっしゃるとおり、「単剤」と「ベネトクラクス（VEN）との併用」療法では市場性が異なります。薬剤としては、やはり「DFP-10917」の単剤が、どれほどの効果を発揮したかという点に非常に関心が寄せられています。

米国FDAより条件付き承認を得られた場合、交渉相手側も大きな市場を狙うため、併用療法の権利についても関心を示しています。

現在提携中の国内企業である日本新薬についても、「DFP-10917」を単剤で用いる旨は明記されていないため、場合によっては「併用も含めて欲しい」と言われる可能性があります。このような場合、現在交渉を進めている企業側は、日本新薬を除く全世界の権利を期待しています。

質問者：中間解析で統計的優位性が出ないと市場が心配しているところがあります。しかし、さまざまなデータを見る限りは、多少マーケットは小さくなるかもしれないが、良いデータであり、これまでにない単剤の治療薬で、相手の反応もよいということで、社長としては交渉の実現についてポジティブに捉えていると考えてよろしいでしょうか？

江島：実際、グローバルの超大手企業も、最初から大きな市場適用を取得してきたわけではありません。例えば、BMSの「オプジーボ」でも、最初は非常に小さな市場から始め、最終的には現在、あらゆる患者を対象にして市場が大きく広がっています。これが通常の臨床試験の進め方です。

この方法は、私どものようなベンチャー企業だけでなく、大手企業でも採用されています。やはり重要なのは、市場規模を最終的に拡大できる見通しがどうであるかという点であり、各社が注目している点です。

この試験の解析を進める中で、製薬会社さまからも興味や注目を寄せていただいています。現在、相談を重ねながら、最終的に良い方向で結果がまとまるよう、積極的に進めているところです。

質疑応答：「DFP-10917」に関する米国FDAとの協議タイムラインについて

質問者：「DFP-10917」について、サブグループや追加解析の件を議論されるかと思います。米国FDAとの協議のタイムラインについて、どのように計画していますか？

江島：およそ半年程度のタイムラインで進めたいと考えていますが、少し延びる可能性もありますし、早くまとまる可能性もあります。

米国FDAに提出する資料の作成には若干時間がかかりますが、作成が完了次第、提出する予定です。米国FDAでは他に薬剤がない領域の場合、審査が早く進むため、その点を踏まえ、半年程度で期待する効果が得られることを目指しています。

質疑応答：「DFP-10917」の単剤結果公開後の提携や共同研究への影響について

質問者：「DFP-10917」の単剤の結果が出る前と後で、提携や共同研究に関しての引き合いの度合いはどのように変化しましたか？　

江島：「DFP-10917」の単剤のプレスを発表した直後に、併用のプレスも出しました。最終的には市場規模が大きいほうが望ましいですが、基本的には薬剤として従来にない領域の製品であり、単剤で期待ができるデータが得られたかどうかが重要なポイントです。

プレスリリースの内容をご覧いただければわかるように、単剤と併用の発表間隔はほとんどありません。そのため、多くの方々に関心を持っていただいており、製薬会社との交渉内容も単剤と併用が混在しています。

みなさまは臨床第1相試験の結果を確認したい、さらには臨床第2相試験の見通しを知りたいというのが本音で、その点でも関心を寄せていただいています。

黒滝：単剤のTP53という遺伝子変異に対して、非常に単剤で有意であったという結果について補足します。

現在、併用療法は臨床第3相試験に進む段階にあります。これまでは、全急性骨髄性白血病患者を対象として幅広いアプローチをしていました。臨床第3相試験で確実に勝ち抜ける状況を作るため、対象条件を絞り込むことができるのではないかと考えています。

この点から、単剤治療および併用治療が互いに関連していると社内では認識しています。そのため、併用治療の臨床第2相試験ミーティングと単剤治療の米国FDAへの報告・交渉が、リンクしたかたちで進んでいくのではないかと考えています。

製薬メーカーや米国FDAも、単剤治療と併用治療を別々ではなく、一体のものとして捉えるのではないかと推測しています。

江島：TP53遺伝子に変異がある場合、ほとんどの薬剤が効果を示しません。スライド5ページの②に記載した強化療法は一般的なAMLにおける治療法を指しています。強化療法でないほうは「ベネトクラクス（VEN）」との併用を意味します。

「ベネトクラクス（VEN）」との併用が関与する臨床試験では、試験の構成次第で非常に早く終了できるプロトコルも組むことが可能であると考えられています。この点についても、米国FDAと相談する予定です。

質疑応答：TP53遺伝子変異に関する市場性と患者群について

質問者：TP53という遺伝子変異が条件になる場合、患者対象を絞り込む際に、医療機関での検査の手間が増えることはないのでしょうか？　また、TP53を含む患者群について、アメリカではどれくらいの患者人口がいるのでしょうか？　

江島：特定の患者を対象にする場合、市場規模は当然小さくなります。

ただし、大手の製薬会社も、これまで効果が見られなかった特定の患者に効く薬剤を開発し、それを基に市場を拡大していくという方向性を基本としています。これが臨床開発の進め方の基本かと思います。

質問者：TP53に関連して、仮に米国FDAが「そこの条件に絞って承認しますよ」と承認した場合、当然ながら初期段階の承認範囲は小さくなるかと思います。

それでも、交渉先として「他にない薬だから、最初の入口としては小さくてもいい」というように、今後広がる可能性があるということが、江島社長のおっしゃりたいことではないかと理解しています。

その点は十分理解した上でお聞きしたいのですが、初期段階で患者群がこの条件に絞られた場合、市場性としてどの程度の患者群が想定されるのでしょうか？　もしデータがあれば教えていただきたいです。

江島：TP53というのは、従来よりもかなり注目されている遺伝子変異です。「TP53に効く薬剤はないか」ということで、大手各社が血眼になって探しています。TP53阻害剤の開発を進めている企業も存在します。

そのため、優先すべきは市場拡大よりも、まずは難治性の患者を救うことです。このような取り組みが可能であれば、大手も市場拡大という選択がしやすくなります。TP53を含む不良性遺伝子変異の患者は、数自体よりもその注目度が高いという特徴があります。

例えば、100例中1例、2例といった問題ではありません。

質問者：大手製薬会社を含めて希少性、つまり注目の対象となっているため、最初は規模が小さくても非常に関心を持っているということですね。

江島：TP53の遺伝子変異を持つ患者に効くというデータが出るだけで、私どもとしてもライセンスパートナーの企業と話しやすい状況になります。

質問者：そのような意味では、有利な立場で交渉できるということでしょうか？　他にない薬だということですね。

江島：おっしゃるとおりです。

質疑応答：併用療法のEnd of Phase 2 Meetingと臨床第3相試験の計画について

質問者：併用について、これからEnd of Phase 2 Meetingを実施するということですが、タイミングはいつ頃になりますか？　また、この後で臨床第3相試験に入るとすると、今年中には入れるのでしょうか？

江島：タイミングに関しては、条件付きの単剤試験の承認を相談すると同時に、併用のEnd of Phase 2 Meetingをほぼ同時、場合によっては同じ良いタイミングで実施します。

質問者：リンクしているわけですね。

江島：おっしゃるとおりです。そこで、両方とも興味を持っていただいたら、私どもだけで試験を実施するよりも、パートナーが見つかれば、非常に前に進めやすい状況になることを期待しています。

質問者：相手さえ見つかれば、協働治験や臨床第3相試験から相手に移行するようなことはあり得るのでしょうか？

江島：あります。各社ともTP53にかなり高い注目をしています。例えば、条件付きで米国FDAより承認された場合、現時点ではまだ確定していませんが、複数の会社がこぞって興味を示されるのではないかと思います。それくらい非常に厳しい患者が対象です。